ヒト細胞にHIVが付着すると、HIVのRNAと逆転写酵素がヒト細胞内に進入し、この酵素の作用によりウイルスのRNAがDNAに換えられる。ウイルスのDNAは細胞核に入り、遺伝子情報をヒト細胞のDNAに組み込む。ウイルスたんぱく質は、プロテアーゼ（たんぱく分解酵素）によって切断され、ウイルス粒子を成熟させて放出する。したがって、逆転写酵素を阻害すれば、ウイルスのRNAをDNAに転写できなくなる。プロテアーゼとたんぱく質の生成は、プロテアーゼ阻害薬により阻害される。この逆転写酵素阻害薬には核酸系としてジドブジン（AZT）、ジダノシン（ddI）、ザルシタビン（ddC）、サニルブジン（d4T）、ラミブジン（3TC）、アバカビル（ABC）などがある。非核酸系にはネビラピン（NVP）、エファビレンツ（EFV）、デラビルジン（DLV）がある。プロテアーゼ阻害薬はインジナビル（IDV）、サキナビル（SQV-HGC）、リトナビル（RTV）、ネルフィナビル（NFV）、アンプレナビル（APV）、ロピナビル・リトナビル（LPV・RTV）などがある。臨床的には、逆転写酵素阻害薬2剤とプロテアーゼ阻害薬1剤を組み合わせ経口剤として使用される。その他アシクロビル、ガンシクロビル、ST合剤、フルコナゾール、リファンピシン、レボフロキサシンなどの抗菌薬、抗真菌薬なども併用される。