分子標的治療薬の一つで、慢性骨髄性白血病治療薬（経口薬）。慢性骨髄性白血病（CML）およびKIT（CD117）陽性消化管間質腫瘍に用いる。骨髄細胞の異常染色体Philadelphia（ph1）により異常たんぱく質（BCR-ABLチロシンキナーゼ）が作られ、細胞増殖のシグナル伝達に異常が起こり、過剰な細胞増殖が生じる病態である。メシル酸イマチニブは、この異常たんぱくの働きを選択的に阻害する。本剤は海外での大規模な第2相臨床試験で、IFN治療が不応または不耐用な慢性期CML患者や移行期、急性転化期の患者でも90％以上に血液学的効果が、50％以上の患者に細胞遺伝子学的効果が認められている。