医薬品の開発の最終段階において、患者等を対象とした臨床試験を治験という。治験は、第1相で健常者を対象とし最大安全量の推定、吸収・排泄などの薬物動態学的検討を行い、第2相は、患者における治療効果の探索、第3相は、治療上の有用性を証明・確認する。段階的に実施され、これらのデータに基づき医薬品の製造や輸入の承認申請が厚生労働省に出される。治験の実施に当たっては、インフォームド・コンセントによる被験者の人権と安全についての十分な配慮（倫理性）を前提としている。治験の科学的な質と成績の信頼性の確保が求められており、医薬品の臨床試験の実施に関する基準（GCP ; good clinical practice）に従って行われる。