中枢神経刺激薬。主に脳内物質のドーパミン系に作用し、短期的には覚せいや気分高揚の作用がある。日本では睡眠障害を起こすナルコレプシー、および18歳未満の注意欠陥多動性障害（ADHD）への使用が承認されている。気分高揚作用があるので、乱用・依存されやすく、日本でも社会問題化したため、2007年に難治性うつ病、遷延性うつ病の適応症治療をはずし、08年には処方できる医師を登録制とした。アメリカでは子どもの1～2％という、ヨーロッパや日本と比べてかなり高いレベルで、注意欠陥多動性障害の治療として処方している。そのため、世界で製造されるメチルフェ二デートの約8割は、アメリカで使用されているといわれている。過剰診療や副作用の問題を指摘する報告もあれば、否定する報告もあり、近年、大きな議論となっている。