この事業は、慢性疾患のある子どもの医療費の自己負担分を補助し、治療研究にも役立てる制度で1974年に創設された。当初は法的根拠のない事業であったが、児童福祉法に盛り込む法律案が2004年11月に国会で成立し、05年4月以降は法律に基づく安定的な制度となった。そして、対象疾患や対象者の公平性を保つため、以下のような内容になった。(1)慢性消化器疾患を追加して11疾患群とし、厚生労働大臣が定める514疾患を対象にした。(2)従来は入院のみを対象とした疾患も存在したが、すべての疾患で入通院とも対象にした。(3)対象年齢を延長し、新規認定は18歳未満、継続申請は20歳未満まで対象にした。(4)一定の対象基準を設け、対象者の重点化を図った。(5)日常生活用具の給付など、福祉サービスの充実を図った。(6)他の医療費の公費負担制度との均衡を考慮して、一部自己負担を導入した。