大学や研究機関、病院などで開発された先端医療技術のうち、保険診療との併用を厚生労働大臣が特別に認めたもの。2006年10月に施行された、健康保険法等の一部を改正する法律で、保険給付対象にするかどうか検討段階の医療行為を定めた、評価療養の一つとして設けられた。日本で承認済みの医薬品や医療機器のみを使う第2項先進医療と、未承認品も使用する第3項先進医療（高度医療）とがあり、09年11月2日時点では前者が100種類、後者は16種類にのぼる。いずれも承認には、治療効果や安全性などについての審査が必要なため、実験段階の技術とは異なる。また費用面では、保険診療と自由診療を併用する混合診療禁止規定の例外とみなされ、先進医療にかかる費用は自己負担だが、それ以外の診察、検査、投薬、入院費などには保険が適用される。先進医療を受ける場合は、被保険者証（老人医療対象者は健康手帳も）を医療機関に提出し、治療内容や費用についての説明を受け、同意書への署名が必要となる。