診断や治療用の医学的なデータを得たり、立案した仮説を証明するために、医師が主導して行う医学研究のこと。自主臨床試験ともいい、医療用器具や薬剤について行う場合が多い。薬剤では、既存の適応症以外の疾患に対して、承認済みの薬剤が有効であるかどうかの検証試験などが相当する。ピカ新薬（画期的新薬→「治験薬剤」）の開発が頭打ちとなっている今日、既承認薬剤の新規の適応症を探索する動きが、世界的に加速している。製薬会社が新規の薬剤（製剤）を国の承認審査にかけるため、被験者を使って有効性や安全性に関するデータを収集することを臨床試験あるいは治験といい、臨床研究とは異なる。