臨床試験で使用する薬剤のことを指す。錠剤などの薬剤の中に含まれる薬物が、同じ作用機序に基づくピカ新薬（画期的新薬）の場合、同種同効薬の中で世界で最初に開発されるものをファーストインクラス薬物（first-in-class drug）と呼ぶ。人に用いた前例がないことから、通常は副作用などのリスクが高い。一方、同種同効薬の中で開発スピードは遅いが、最も臨床的な価値の高い薬物をベストインクラス薬物（best-in-class drug）と呼ぶ。臨床試験において、薬物を含有する薬剤をアクティブ剤、薬物を含有せず添加物のみからなる薬剤をプラセボ剤、ほかの同種同効薬を含有する薬剤をポジティブコントロール剤と呼ぶ。