DNAやRNAなどを司る核酸を利用した医薬品。核酸・修飾型核酸が直鎖状に結合したオリゴ核酸を薬効本体とし、たんぱく質の発現を介さず直接生体に作用する。また、細胞の内側で機能するか、外側で機能するかで大きく2つに分類することができる。前者ではRNAを標的とするアンチセンスやsiRNAが挙げられ、後者では細胞外たんぱく質と結合して機能を阻害するアプタマーが広く知られている。従来の低分子医薬品や抗体医薬品にはない、RNA、DNAなどの新規分子を標的にできるという利点を有しており、病気に関連するRNAなどを直接標的とするため、高い特異性と有効性が期待できる。化学合成により製造できる特徴からも、低分子医薬品、抗体医薬品に次ぐ次世代医薬とされている。これまでに承認された核酸医薬品はアンチセンスが2品目、アプタマーが1品目で、将来的には静脈注射や皮下注射が可能な全身投与型の核酸医薬が開発されると予想されている。