特定の分子を攻撃して薬効を現すものを分子標的薬といい、その代表格が抗体医薬である。慢性白血病や乳がんの治療薬のほか、大腸がん治療薬として血管新生を妨げるベバシズマブなどがある。進行大腸がん患者に投与すると無投与群に比較して2倍、他の抗がん剤を併用して生存が12.9カ月と2カ月の延伸が報告されている。乳がん治療にはすでにトラスツズマブが承認されている。