基礎的な研究成果を臨床に応用することを目的にチームで行う研究であり、特に新しい医療（遺伝子治療や細胞医療）を開発し、臨床の場でその有効性と安全性を確認し、日常医療へ応用していくまでの一連の研究過程のことを表している。新しい医療を推進していくためには、医学的評価、倫理的・社会的評価を事前に客観的に行い、実施した治療の有効性、安全性、経済性などについての分析を行う必要から生まれた概念であるが、日本では代わりに臨床試験という表現が治験の定義の中で使われ、関連法案では臨床研究という用語が使われている。