海外でその有用性が証明されているにもかかわらず、日本では対象となる症例数が少ないため保険で認可されておらず、入手が困難な医薬品を希少疾病用医薬品、オーファンドラッグと呼んでいる。これらは対症例数が少ないか、低価格など経済的理由によって発売されていないものが多かった。しかし、ゲフィチニブ、硫酸ストレプトマイシン、イマチニブ、オキサリプラチン、サリドマイド、セレコキシブなどが最近は市販されてきている。